Oboljeli od progerije imaju naboranu kožu i iste cirkulatorne boljke te bolesti zglobova kao i starije osobe - iako je riječ o djeci koja umiru prije navršene 13.-e godine.
Širom svijeta od progerije je oboljelo oko 200 do 250 djece, no znanstvenici se nadaju da bi istraživanje ove bolesti moglo otkriti više o staničnoj funkciji tj. kako ona utječe na starenje i na starošću povezane bolesti. Prije par dana u časopisu Science Translational Medicine objavljena je studija dr. Francisa Collinsa, direktora američkog Nacionalnog instituta za zdravlje, najpoznatijeg kao voditelja čuvenog Human Genome Projecta (HGP) tijekom kojeg je mapiran i sekvencioniran ljudski DNK, hrvatskog stručnjaka dr. Dimitrija Krainca koji već šest godina surađuje i s MedILS-u u Splitu te još šest drugih stručnjaka koja budi nade za liječenje progerije i moguće usporavanje starenja, piše CNN.
Imunosupresivni lijek budi velike nade
Dr. Collins je svoje istraživanje progerije započeo prije 30 godina nakon susreta s Meg Casey, oboljelom djevojčicom koja je umrla sredinom 80-ih. 'Želio sam razumjeti zašto se nečije tijelo 'topi' na početku života,' rekao je dr. Collins.
Autori nove studije sugeriraju da imunosupresivni lijek rapamicin možda može liječiti progeriju. Ovo budi nade jer dosad nije bilo lijeka koji bi usporavao ili liječio poremećaj. Oboljela djeca gube kosu još kao bebe dok uče govoriti, um im se razvija normalno, ali tijelo rapidno stari. Koža im se bora i postaje obješena. Većina umire zbog staračkih bolesti kao što su srčani ili moždani udar prije nego krenu u srednju školu.
Otrovni proteini
Zbog genetske greške u tijelu djeteta dolazi do prevelikog nakupljanja otrovnih proteina nazvanih progerin, a stanice ih se ne mogu riješiti.
'Stanice u normalnom tijelu uklanjaju nusproizvode. Nakupljeni otpad se izbacuje. To se obično zbiva unutar stanice. Dok rade, počnu akumulirati nusproizvode. Mora postojati sistem koji ih uklanja,' rekao je,' Dr. Dimitri Krainc, jedan od autora studije.
U stanicama zdravih ljudi progerin se nalazi u vrlo malim količinama, i to s početkom starenja. No zdrava stanica uspješno uklanja štetne molekule i nepotrebne proteine. Stručnjaci su testirali djelovanje rapamycina na stanice oboljelih od progerije jer su prethodna istraživanja pokazala da produžuje život miševa. Rapamycin ije imunosupresivni lijek koji se obično daje pacijentima nakon transplantacije da tijelo ne bi odbacilo novi donirani organ.
Dr. Krainc, koji radi kao profesor medicine na Sveučilištu Harvard rekao je:' Stanice oboljelih izgledaju vrlo bolesno, no nakon tretiranja rapamycinom izgledaju normalno. Prije kliničkih studija je teško reći što će lijek učiniti za oboljele. No puni smo nade, jer ima dramatično djelovanje na stanicu.'
Tim stručnjaka zaključio je da ovaj i lijekovi iz iste skupine mogu pobuditi rad staničnog sistema koji uklanja otpad. Ipak ovaj lijek ima nezgodne nuspojave poput povisivanja razine kolesterola i gašenja funkcija imunološkog sustava zbog čega su pacijenti ranjiviji na infekcije. Rapamycin je izdvojen iz bakterije pronađena na Uskršnjim otocima sredinom 1960-oh.
Nakupljanje druge vrste proteina javlja se i kod drugih bolesti poput Alzheimerove i Parkinsonove.
Dr. Leslie Gordon, direktorica jedne zaklade za istraživanje progerije i majka oboljelog dječaka, kaže da bi znanstvenici tijekom eventualnog istraživanja na ljudima razmotrili upotrebu RAD001, modificirane verzije rapamycina koji ima manje nuspojava.
Vezani članci:
arti-201008060288006 arti-201003290001006
