"Meni se život sada preokrenuo zato što znam da neće biti gore. Ja sam sada s ovim lijekom sigurna da neće biti gore", kazala je Kristina Horžić.
6. doza Spinraze je iza nje i Kristina konačno može odahnuti. Progresivna bolest, spinalna mišićna atrofija, koje uzrokuje odumiranje mišića i u puno slučajeva ima smrtni ishod - više joj ne kontrolira baš svaki trenutak života.
"Ova godina je zapravo prošla dobro. Bilo je par, oko same primjene, bolnih trenutaka tih nekih nuspojava zbog punkcije kada su bile prisutne glavobolje, ali sve u svemu super godina. I sada na procjeni prije primanja sljedeće doze… Zadnji put sam prošetala 4,5 metara sama, a sada 9,5…", kaže Horžić.
"Prvi put nakon 10 godina vidi se napredak"
Mato ima teži oblik bolesti i kao dječak je prestao samostalno disati. Da mu je progresija bolesti ne samo zaustavljena, već da su mu se i povratile neke mišićne funkcije - ravno je čudu.
"On vježba, vježba, radi i uz pomoć lijeka zapravo se vidi napredak. Znači prvi put nakon 10 godina vidi se napredak nakon što da trud i vježba i uloži u sebe, u cijeli taj proces", kaže Matina mama Ana Alapić.
Prošlo je godinu dana otkad su svi oboljeli od spinalne mišićne atrofije dobili lijek. Spinraza, s pola milijuna kuna po dozi - jedan je od najskupljih na svijetu.
"Vidi se u mimici, puno su bolje ekspresije lica kada se nasmije. Dobro je to da može oba dlana ruke podići i spustiti dolje. Svi prstići se pomiču. Kad mu savinem nogice u koljenu da ih zadržava, da te noge ne padaju dolje. Na početku je imao pomicanje stopala, sad imamo i pomicanje prstića. Svugdje se vidi napredak", kazala je Ana Alapić.
"Sada se već samostalno kreće"
No možda je najveći napredak vidljiv kod Tee Matijević. Prije tri godina bila je prvo dijete u Hrvatskoj koje je dobilo Spinrazu, tada je imala samo šest mjeseci.
"Sada se već samostalno kreće po podu s jedne strane na drugu, to je njeno kretanje po kući. Vježbamo puzanje, može sjediti, ne još uvijek samostalno, ali kada je u korzetu može držati glavu. Vozi se sama u aktivnim kolicima, sada po kući i po dvorištu, još uvijek se nismo usudili nigdje dalje. Imamo stajalicu, tu vježba malo stajanje pa se nadamo da ćemo jednog dana uspjeti i s nogicama se pokretati, imamo i hodalicu koja će pomoći u daljnjem napretku", kaže Teina majka Ivona Matijević.
Teina neuropedijatrica objašnjava nam koliko je značajan ovaj napredak.
"Ono što je dramatično kod dvoje od njih što sjede u kolicima i samostalno ih pokreću, s vlastitim rukama ta kolica. To je najveći napredak što se tiče primjene u Hrvatskoj za tip 1.", kazala je neuropedijatrica Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb Nina Barišić.
Tea je baš jučer primila 12. dozu, a majka Ivona kaže da joj se nakon svake vrati neka mišićna funkcija.
"Čim je primila tu dozu, nakon pola sata kada je popustilo djelovanje ovih lijekova, pokušavala je sići iz kreveta što je meni bilo super jer već nakon pola sata pokušava sići", kaže Ivona Matijević.
Borba je krenula prije tri godine
A sve je krenulo prije više od 3 godine. Revolucionarni lijek prvo je stigao na američko, pa i europsko tržište. Oboljeli su krenuli sa svojom borbom… Pomaci su se događali, djeca koja su mogla samostalno disati polako su počela dobivati terapiju.
"Bilo je teško i mislim da su neke pod navodnicima traume ostalo zato što sam svoj osobni život trebala staviti pred ekran. Da ljudi i država shvate o čemu se radi i da je zapravo zdravlje najbitnije u čovjekom životu, ali vrijedilo je, opet bih sve isto, ne bih ništa promijenila kada znam da se isplatilo", kaže Kristina Horžić.
Isplatilo se - jer nakon djece - na red su stigli odrasli i oni koji više ne mogu samostalno disati. Do danas Spinrazu je primilo 42-oje pacijenata. Još 12-ero sudjeluje u kliničkim ispitivanjima drugih lijekova.
"Sigurno je najveći pomak to što ni jedno dijete u Hrvatskoj nije preminulo od kada je uvedena terapija, odnosno od kada su ta djeca na terapiji, dakle 3 godine. A po definiciji u oko 92 posta slučajeva djece premine. Drugo, niti jedno dijete nije priključeno na invazivnu trajnu ventilaciju, što je ogroman napredak", kazala je Nina Barišić.
"Učinak je dramatičan"
Država je lani Spinrazu platila više od 72 milijuna kuna. A za sve posebno skupe lijekove HZZO je izdvojio gotovo 2 milijarde kuna. Iako se puno govorilo o cijeni lijeka i opravdanosti primjene, za doktoricu Barišić dvojbe nema.
"Učinak je dramatičan po tome što prije svega što odgađa i otklanja prijevremeni smrtni ishod. Zatim odgađa potrebu za invazivnom mehaničkom ventilacijom. I omogućava stabilizaciju bolesti koja je nemoguća bez modificirajuće terapije. I omogućava napredak u stjecanju stupnja motoričkog razvoja koje je nemoguće doseći za djecu, poglavito tip 1 koji pokazuju najveći učinak u tijeku liječenja", kazala je Barišić.
Što se prije počne liječiti i učinak je veći. Zato se iz cijele ove priče pokrenula još jedna dobra stvar - tzv. novorođenački probir.
"I to je nešto što nam je cilj kroz sljedećih par mjeseci, dakle ostvarenje tog cilja da se djeci može primijeniti lijek do 6. tjedna života. Tada i na nusinersinu odnosno Spinrazi 92 posto djece uspijeva samostalno sjediti i 88 posto djece može samostalno prohodati", kaže Barišić.
Kako je nakon dugogodišnje borbe za lijek - on promijenio živote oboljelih – više u priči Ane Trcol.
